1 . 由于分子遺傳學的飛速發展，遺傳病的治療有了突破性的進展，已從傳統的手術治療、飲食方法、藥物療法等跨入了(單選題)
2 . 苯丙酮尿癥是由于苯丙酮酸在體內堆積而對(單選題)
3 . 胱氨酸病是由于胱氨酸從溶酶體排出缺陷，使胱氨酸在溶酶體內堆積使(單選題)
4 . 目前，遺傳病的手術療法主要包括(單選題)
5 . 目前，飲食療法治療遺傳病的基本原則是(單選題)
6 . 假如在基因治療時能夠替換掉有缺陷的基因，使細胞的功能恢復正常，就稱其為(單選題)
7 . 假如在基因治療時僅僅將正常的DNA導入細胞而不替換掉有缺陷的基因，從而使細胞的功能恢復正常，就稱其為(單選題)
8 . 對于缺陷型遺傳病患者進行體細胞基因治療，可以采用的方法為(單選題)
9 . 應用遺傳學原理和方法以改善人類遺傳素質的科學叫(單選題)
10 . 對有些遺傳病是因為某些酶缺乏而不能形成機體所必需的代謝產物，如給予補充，即可使癥狀得到明顯的改善，達到治療目的，即稱(單選題)
11 . 外源基因克隆至一個合適的載體，首先導入體外培養的自體或異體的細胞，經篩選后將能表達外源基因的受體細胞重新輸回受試者體內稱之為(單選題)
12 . 將正常基因轉移到患者的生殖細胞中而使之發育成一個正常的個體稱為(單選題)
13 . 將目的基因導入病變細胞或其他細胞，目的基因的表達產物可以補償缺陷細胞的功能或使原有的功能得到加強稱之為(單選題)
14 . 將含有外源基因的重組病毒、脂質體或裸露的DNA直接導入體內稱之為(單選題)
15 . 從基因突變到臨床表現的出現，這期間涉及到許多過程，每一過程都可能成為遺傳病治療的著眼點。遺傳病治療包括(多選題)
16 . 當遺傳病發展到已出現各種臨床癥狀尤其是器官組織已出現了損傷，應用外科手術的方法對病損器官進行(多選題)
17 . 下列哪些病癥、如能通過篩查在癥狀出現前做出診斷、及時給予治療可獲得最佳效果(多選題)
18 . 藥物治療的原則可以概括為(多選題)
19 . 去其所余臨床治療方法包括(多選題)
20 . 酶補充療法目前采用將純化酶制劑裝入載體后再輸入給患者的辦法，用的載體是使載體所帶的酶逐漸釋放，發揮治療作用，提高療效。常用的載體是(多選題)
21 . 飲食療法治療遺傳病的原則禁其所忌，即對因酶缺乏而造成的底物或中間產物堆積的患者(多選題)
22 . 根據宿主病變的不同基因治療的策略也不同，概括起來主要有下列幾種：(多選題)
23 . 所謂基因治療就是運用(多選題)
24 . 基因抑制和基因失活是(多選題)
25 . 基因治療根據靶細胞的類型可分為(多選題)
26 . 基因轉移方法可分為(多選題)
27 . 對于進行成功的基因治療來說，必要條件是(多選題)
28 . 基因治療除用于遺傳病外，還可以對哪些疾病具有不可能估量的應用前景(多選題)
29 . 轉基因治療的技術考慮(多選題)
30 . 目前用于轉基因的載體有許多，最常用的有質粒，病毒載體。在選擇載體時，需要考慮的是(多選題)
31 . 遺傳病的治療大致上可分以下幾類(多選題)
32 . 對腫瘤的基因治療分為(多選題)
33 . 遺傳病治療的主要手段有哪些？例舉基因治療的典型病例？(問答題)
34 . 簡述遺傳病的治療原則？(問答題)
35 . 基因治療存在的問題？(問答題)